Antisense

Proteine bestimmen und regulieren die Abläufe in unseren Körpern und halten die biologischen Funktionen aufrecht.
Die Ursache vieler Krankheiten liegt in der fehlerhaften Produktion von körpereigenen Proteinen. Proteine könne unter- oder überproduziert werden, oder es können fehlerhafte, krankmachende Proteine produziert werden.

Die Information für alle Proteine ist in der DNA gespeichert, von der in jeder Zelle eine Kopie vorliegt. Soll ein bestimmtes Protein produziert werden, wird der Teil der DNA mit der Bauanleitung für genau dieses Protein kopiert. Diese Kopie ist die mRNA. Die mRNA wandert zu bestimmten Zellkompartimenten, den Ribosomen, und wird dort in das Protein „übersetzt“. Wenn in diesem Prozess ein Fehler auftritt, z. B. eine Mutation in der Bauanleitung, kann ein fehlerhaftes, krankmachendes Protein entstehen.

Antisense greift an einer sehr frühen Stelle der Krankheitsentwicklung ein: es verhindert bereits die Entstehung krankmachender Proteine. Dies geschieht, indem sich ein Antisense-Molekül, das genau zu einem bestimmten Abschnitt der mRNA passt, sich an diese anlagert und die Übersetzung in das krankmachende Protein blockiert.